骨髓移植可以算是一種基因治療，或稱較為〝粗略〞的基因治療。於骨髓移植過程中，把原有的〝壞基因〞（如導致癌症的基因）加以摧毀，換上〝好基因〞，或補充 原來受贈者身上所缺乏的基因（如一些先天性代謝性疾病）。因此可以知道骨髓移植可以治療的疾病可粗分為兩大類，即惡性腫瘤與良性疾病。
在惡性腫瘤方面，骨髓移植最早被用來治療白血病即血液惡性腫瘤，如急、慢性骨髓性白血病，急、慢性淋巴性白血病、惡性淋巴瘤、何杰金氏症、多發性骨髓瘤、 骨髓形成不良症候群等都有一定比例的治癒率。在固體瘤方面，骨髓移植也被用來治療生殖細胞瘤、小細胞肺癌、乳癌…，只不過成績比不上血液惡性腫瘤。在良性 疾病方面，異體骨髓移植用來治療嚴重再生不良性貧血的成績是有目共睹的，約80％～90％病患經骨髓移植後可治癒，擺脫長期輸血的夢魘。此外先天性貧血， 如重症地中海貧血、Fanconi’s貧血、鐮形細胞貧血，均有一定比例之患者可以治癒。先天性代謝性疾病，缺乏某些酵素所產生的疾病，例如脂質沈著症， 或是嚴重免疫缺乏症均可以利用骨髓移植方式加以治療。根據統計，目前已有超過六十種疾病可以利用骨髓移植方式加以治療，而從前以傳統治療方式所無法治癒 的，或治療成績不佳者（如白血病）經由骨髓移植的方式其治癒率獲得大幅提高，骨髓移植的出現是醫學界的一項重大突破，也是許多病患的新希望。
(摘自榮總王緯書醫師在網路上的回答)
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